NICE on ensimmäistä kertaa suositellut innovatiivista hoitoa, joka voisi auttaa syöpähoitoa saavia vauvoja, lapsia ja nuoria välttämään kuulon heikkenemistä.
Sisplatiini on tehokas solunsalpaaja, jota käytetään laajalti monien lapsuusiän syöpien hoitoon. Ajan myötä sisplatiini voi kerääntyä sisäkorvaan ja aiheuttaa tulehdusta ja vaurioita, joita kutsutaan ototoksisuudeksi ja jotka ovat yksi kuulon heikkenemisen syistä.
Lopullisissa suositusluonnoksissa suositellaan vedettömän natriumtiosulfaatin, joka tunnetaan myös nimellä Pedmarqsi ja jota valmistaa Norgine, käyttöä sisplatiinikemoterapian aiheuttaman kuulon heikkenemisen ehkäisemiseksi 1 kuukauden – 17 vuoden ikäisillä lapsilla, joilla on kiinteitä kasvaimia, jotka eivät ole levinneet muihin kehon osiin.
Noin 60 prosentille sisplatiinilla hoidetuista lapsista kehittyy pysyvä kuulon heikkeneminen, ja Englannissa diagnosoitiin 283 uutta ototoksisen kuulon heikkenemisen tapausta alle 18-vuotiailla lapsilla vuosina 2022-2023.
Lääke, jonka sairaanhoitaja tai lääkäri antaa infuusiona, toimii sitoutumalla soluihin imeytymättömään sisplatiiniin ja estämällä sen vaikutuksen, mikä estää korvasolujen vaurioitumisen. Vedettömän natriumtiosulfaatin käyttö ei vaikuta sisplatiinikemoterapian tehoon.
On arvioitu, että vedettömän natriumtiosulfaatin käytön suosituksen ensimmäisenä vuonna noin 60 miljoonaa lasta ja nuorta Englannissa on oikeutettu saamaan lääkettä.
Syöpähoidon aiheuttamalla kuulonalenemalla voi olla tuhoisa vaikutus lapsiin ja heidän perheisiinsä, joten olemme iloisia voidessamme suositella tätä innovatiivista hoitovaihtoehtoa.
Tämä on ensimmäinen lääke, jonka on todistettu ehkäisevän ja vähentävän kuulonaleneman vaikutuksia, ja sillä tulee olemaan dramaattinen vaikutus lasten ja nuorten elämään.
Helen jatkoi: ”Suosituksemme tälle innovatiiviselle hoidolle osoittaa NICE:n sitoutumisen keskittyä siihen, millä on eniten merkitystä: tarjota potilaille parasta mahdollista hoitoa nopeasti ja varmistaa veronmaksajien rahoille vastinetta.”
Kahden kliinisen tutkimuksen tiedot osoittivat, että hoito lähes puolitti kuulon heikkenemisen määrän lapsilla, jotka saivat sisplatiinikemoterapiaa. Yhdessä kliinisessä tutkimuksessa havaittiin, että lapsilla, jotka saivat sisplatiinikemoterapiaa ja sen jälkeen vedetöntä natriumtiosulfaattia, kuulon heikkenemisen osuus oli 32,7 %, kun taas lapsilla, jotka saivat pelkkää sisplatiinikemoterapiaa, kuulon heikkenemisen osuus oli 63 %.
Toisessa tutkimuksessa 56,4 %:lla pelkkää sisplatiinia saaneista lapsista esiintyi kuulon heikkenemistä verrattuna 28,6 %:iin lapsista, jotka saivat sisplatiinia ja sen jälkeen vedetöntä natriumtiosulfaattia.
Kokeet osoittivat myös, että jos lapsilla kehittyi kuulon heikkenemistä, se oli yleensä lievempää niillä, jotka käyttivät vedetöntä natriumtiosulfaattia.
Vanhemmat ovat kertoneet riippumattomalle NICE-komitealle, että jos sisplatiinikemoterapia aiheuttaa kuulon heikkenemistä, se voi vaikuttaa puheen ja kielen kehitykseen sekä toimintakykyyn koulussa ja kotona.
Meillä on ilo ilmoittaa, että tätä uraauurtavaa lääkettä käytetään nuorilla syöpähoitoa saavilla potilailla ehkäisemään kuulon heikkenemistä sisplatiinikemoterapian sivuvaikutuksena.
Ralph jatkoi: ”Odotamme innolla tämän lääkkeen näkemistä sairaaloissa ympäri maata ja toivomme, että kaikki lapset, jotka voisivat hyötyä siitä, pääsevät pian tähän elämää pelastavaan hoitoon. Olemme kiitollisia tukijoillemme heidän panoksestaan, jonka ansiosta RNID on voinut tarjota NICE:lle tärkeitä ideoita ja näyttöä, jotka auttavat tekemään tästä lääkkeestä laajasti saatavilla kaikkialla Isossa-Britanniassa. Tämä on ensimmäinen kerta, kun lääke on kehitetty erityisesti kuulon heikkenemisen ehkäisemiseksi ja sitä suositellaan käytettäväksi NHS:ssä. Tämä on tärkeä virstanpylväs, joka antaa kuulon heikkenemisen hoitoihin investoiville ja niitä kehittäville luottamusta siihen, että he voivat tuoda lääkkeen onnistuneesti markkinoille.”
Hoito tulee saataville Englannin NHS:ssä kolmen kuukauden kuluessa NICE:n lopullisen ohjeistuksen julkaisemisesta.
Yhtiö on tehnyt luottamuksellisen kaupallisen sopimuksen vedettömän natriumtiosulfaatin toimittamisesta kansalliselle terveyspalvelulle alennettuun hintaan.